Ubiquinol, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10
Las Dras. Mar O'Callaghan, Raquel Montero, Delia Yubero y la Sra. Alba Murciano, junto con la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Sant Joan de Déu; han colaborado en la realización del estudio clínico del Ubiquinol reclutando y tratando con el fármaco pacientes afectados por la deficiencia primaria de coenzima Q10.
El síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 es una enfermedad hereditaria causada por defectos en los genes encargados de la biosíntesis del coenzima Q10, una sustancia esencial en la producción de la energía y en el sistema de defensa antioxidante, procesos biológicos necesarios para que las células funcionen correctamente. El Ubiquinol es la forma reducida de la coenzima Q10 y se espera que este fármaco complemente a la coenzima Q10 presente de manera natural en el organismo, contribuyendo a que las células produzcan más energía y se alivien los síntomas de la enfermedad.
El Ubiquinol es el quinto medicamento huérfano patrocinado por el CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red) y aprobado por la Agencia Europea del Medicamento; además ha contado con la participación de las empresas PharmaNord y Kaneka.